科技日報記者 劉霞
目前，一款新藥的平均研發(fā)成本超過10億美元，且需要歷經十多年時間才能進入市場。隨著人工智能（AI）技術的蓬勃發(fā)展，以及臨床數據量的爆炸式增長，新藥研發(fā)在降本增效方面迎來了前所未有的機遇。
美國波士頓咨詢集團表示，AI技術推動新藥研發(fā)不斷取得突破，為人類健康事業(yè)注入了強勁動力。英國牛津大學結構生物信息學教授夏洛特·迪恩也認為，一個AI身處藥物發(fā)現舞臺中央的新時代即將來臨。
AI制藥潛力不可小覷
傳統(tǒng)藥物研發(fā)周期長、成本高，而且，參與臨床試驗的眾多候選藥物中，有90%最終會“折戟沉沙”。
AI技術有望通過高效的數據分析和精準的模型預測，使藥物前期研發(fā)時間減半。市場分析公司的數據顯示，至2028年，AI將在藥物發(fā)現領域節(jié)省超過700億美元的資金。
波士頓咨詢公司近期對100多家AI制藥企業(yè)的臨床管線進行了定量分析，數據顯示，AI發(fā)現的藥物分子的整體成功率從5%—10%增加到9%—18%，Ⅰ期臨床試驗的成功率更是高達80%—90%。
該公司分析師克里斯·梅耶解釋道，AI技術在藥物靶點發(fā)現與驗證、輔助藥物分子設計和優(yōu)化、篩選化合物等方面，均展現出強大能力。
具體而言，AI能在龐大的數據庫中抽絲剝繭，找出分子與疾病之間潛藏的關聯，從而在分子層面精準鎖定藥物要攻擊的標靶。例如，日本田邊三菱制藥公司借助AI工具，成功發(fā)現了一系列潛在的藥物標靶和生物標志物，包括非酒精性脂肪肝和系統(tǒng)性紅斑狼瘡的標靶，為治療這兩種目前幾乎無藥可治的疾病帶來了曙光。
也有科學家借助生成式AI工具，想象并設計出可能與標靶結合并起作用的分子。美國英矽智能公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官亞歷克斯·扎沃龍科夫透露，他們研發(fā)的治療特發(fā)性肺纖維化的新型分子，正是由生成式AI軟件設計而成。
波士頓咨詢公司最近發(fā)表的一項分析發(fā)現，至少有75種“AI發(fā)現的藥物分子”已經進入臨床試驗，預計這一數字將不斷攀升。
AI工具成加速引擎
全球舞臺上，AI制藥領域正成為科技巨頭和初創(chuàng)企業(yè)以及科研機構競相角逐的熱門賽道。例如，谷歌公司旗下的“深度思維”公司開發(fā)的名為“阿爾法折疊”的AI工具，能夠成功預測蛋白質的三維結構，改變了人們對疾病的理解，并顯著提高了藥物發(fā)現的效率。
英國Isomorphic Labs公司目標是利用AI技術加速藥物發(fā)現進程，攻克人類頑疾。去年1月，該公司宣布與制藥巨頭禮來達成戰(zhàn)略研究合作，以發(fā)現針對多個靶點的小分子療法。
總部位于美國舊金山的Atomwise公司則致力于運用AI和機器學習技術，徹底革新小分子藥物發(fā)現領域。通過將深度學習融入基于結構的藥物設計，該公司顯著縮短了藥物的開發(fā)周期。該公司通過其專有的AI平臺AtomNet，已經發(fā)現了一種TYK2抑制劑。
英偉達公司推出了一款面向AI醫(yī)療保健的AI工具。該工具能夠篩選數萬億種藥物化合物并預測蛋白質結構。與此同時，致力于計算軟件設計的凱登公司將這款AI工具集成到分子設計平臺中，助力生成、搜索和建模包含數千億種化合物的數據庫，為新藥研發(fā)開辟更廣闊的天地。
數據匱乏或成“攔路虎”
不過，AI模型的價值與實用性，很大程度上依賴于其訓練所用的數據。缺乏高質量臨床數據，是AI藥物發(fā)現領域面臨的最大挑戰(zhàn)之一。
大數據是大模型的重要基石。AI模型的訓練與算法優(yōu)化，離不開海量數據的支撐。然而，在藥物研發(fā)領域，很多關鍵數據秘而不宣。
另外，可重復實驗的標準化數據有限，這就導致了AI模型的訓練數據有限。而如何在確保病人隱私的情況下，更好地合規(guī)使用這些數據，也成為業(yè)界亟待解決的一大難題。
有效生物AI模型的匱乏同樣不容忽視。相較于多模態(tài)和自然語言處理等領域的蓬勃發(fā)展，生物醫(yī)藥領域AI模型的數量卻顯得捉襟見肘，這無疑限制了AI在藥物研發(fā)領域的廣泛應用與深入探索。
美國得克薩斯大學機器學習基礎研究所研究員丹尼爾·迪亞茲表示，當前大多數AI藥物發(fā)現仍聚焦于小分子藥物，基于蛋白質的新型生物制劑的研發(fā)略顯不足。
