科技日?qǐng)?bào)記者 陳曦
3月8日，中國(guó)血液病專(zhuān)科聯(lián)盟“血液移植高峰論壇”暨“How I Treat”血液病規(guī)范化診治研討會(huì)在天津舉行。本次論壇匯聚了國(guó)內(nèi)外血液病領(lǐng)域的權(quán)威專(zhuān)家學(xué)者，聚焦中國(guó)造血干細(xì)胞移植的挑戰(zhàn)與應(yīng)對(duì)，探討移植后慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）等并發(fā)癥的前沿治療方案與規(guī)范化管理，旨在推動(dòng)我國(guó)造血干細(xì)胞移植高質(zhì)量發(fā)展。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長(zhǎng)胡豫教授表示，近年來(lái)我國(guó)造血干細(xì)胞移植事業(yè)持續(xù)發(fā)展，移植量和技術(shù)水平已達(dá)到全球先進(jìn)水平。在患者需求和產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的雙重推動(dòng)下，造血干細(xì)胞移植的創(chuàng)新化、規(guī)范化、均質(zhì)化發(fā)展勢(shì)在必行。
數(shù)據(jù)顯示，2023年我國(guó)完成異基因造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）共14952例，數(shù)量位列全球第一，平均年增長(zhǎng)率達(dá)10%。然而，隨著移植技術(shù)的進(jìn)步，術(shù)后并發(fā)癥管理問(wèn)題日益凸顯。30%—70%的異基因造血干細(xì)胞移植患者存在發(fā)生慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的風(fēng)險(xiǎn)，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。cGVHD會(huì)累及皮膚、口腔、眼睛、肝臟等多個(gè)組織和器官，成為移植后管理的關(guān)鍵挑戰(zhàn)。
胡豫指出，在異基因造血干細(xì)胞移植成功率和患者生存率顯著提升的背景下，術(shù)后慢性排異和原發(fā)疾病的管理成為兩大新興關(guān)鍵問(wèn)題。面對(duì)區(qū)域間診療水平差異和標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一等問(wèn)題，亟需推動(dòng)規(guī)范化管理體系的建設(shè)，并通過(guò)區(qū)域間學(xué)術(shù)交流與實(shí)踐示范，建立全國(guó)性的規(guī)范管理網(wǎng)絡(luò)。同時(shí)，技術(shù)革新與療法創(chuàng)新的高效融合，將有助于推動(dòng)cGVHD免疫穩(wěn)態(tài)和逆轉(zhuǎn)纖維化兩大治療目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)。
論壇上，專(zhuān)家學(xué)者圍繞cGVHD的治療挑戰(zhàn)、策略及創(chuàng)新進(jìn)展展開(kāi)深入探討。胡豫強(qiáng)調(diào)，目前超50%的cGVHD患者在診斷時(shí)已處于中至重度，因此“早篩、早診、早治”的“三早”管理是關(guān)鍵。在治療層面，盡早建立免疫耐受以維持免疫穩(wěn)態(tài)尤為重要，既能治療cGVHD，又能降低原發(fā)腫瘤的復(fù)發(fā)幾率，實(shí)現(xiàn)雙重獲益。
此外，超過(guò)一半的cGVHD患者在接受一線(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)治療后仍需二線(xiàn)或更后線(xiàn)治療，患者對(duì)更具針對(duì)性的創(chuàng)新療法需求巨大。近年來(lái)，JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等靶向藥物為cGVHD治療提供了新選擇。胡豫表示，ROCK2抑制劑通過(guò)恢復(fù)免疫平衡并逆轉(zhuǎn)纖維化的雙向機(jī)制，有助于雙重治療目標(biāo)的達(dá)成。2024年12月，ROCK2抑制劑被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，進(jìn)一步擴(kuò)大了創(chuàng)新藥的價(jià)值，為全國(guó)患者帶來(lái)更多獲益。
