科技日報記者 張佳星
今年1月，我國首款干細胞治療產(chǎn)品作為藥品獲批上市，被業(yè)內視為干細胞應用的“破冰”。
與此同時，細胞重編程技術讓糖尿病患者得以治愈、先天缺失毛細胞導致的聽障被基因治療修復、“通用型”CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法有望“重置”混亂的免疫系統(tǒng)……近年來，我國在醫(yī)療創(chuàng)新應用方面實現(xiàn)了多個零的突破，越來越多科幻中的醫(yī)學情節(jié)走進現(xiàn)實。
“醫(yī)療科技的進步讓很多不可能成為可能?！?月5日，首都醫(yī)科大學附屬北京婦產(chǎn)醫(yī)院內分泌科創(chuàng)科主任、首席專家阮祥燕代表感慨道。
她對科技日報記者說，隨著腫瘤等難治疾病慢病化，新的健康需求不斷萌生。培育新質生產(chǎn)力，就是要讓醫(yī)療科技在面對重大疾病時，不僅讓人活下來，還要活得健康。
走向應用，多項醫(yī)學新技術成功“破冰”
“培育新質生產(chǎn)力需要開拓性的工作，很少有經(jīng)驗借鑒，也缺乏現(xiàn)成的設備和技術支持?！比钕檠喔嬖V科技日報記者，2010年她創(chuàng)新性引進卵巢組織凍存與移植技術時，國內對這一技術還不太了解，需要從零開始創(chuàng)立中國首個卵巢組織凍存庫。
讓新技術從無到有，需要各方協(xié)同。為了將卵巢組織凍存與移植技術引入國內，讓腫瘤患者在接受放化療后仍有機會恢復生育力，在北京婦產(chǎn)醫(yī)院、國家外國專家局、北京市自然科學基金等多方面的支持下，她帶領的團隊積極開展實驗程序、實施方案的探索和規(guī)范化：在冷凍保護劑、凍存液等方面開展深入研究，并獲得專利；在技術流程上制定嚴格規(guī)范形成指南與團體標準。
“國際上，卵巢組織凍存移植成功10例以上且成功率超過70%的中心才能獲得同行認可，獲評為國際大中心。”阮祥燕表示，經(jīng)過10年不懈努力，北京婦產(chǎn)醫(yī)院卵巢組織凍存中心憑借低卵泡丟失率和高存活率以及100%的移植成功率，已成為國際大中心之一。
首個干細胞藥品獲批同樣經(jīng)歷了10年左右的“錘煉”過程。國家干細胞重大研發(fā)專項專家組副組長、解放軍總醫(yī)院老年醫(yī)學研究所原所長王小寧表示，干細胞“活”的特性，導致其成藥時需要對一系列指標體系進行重建。包括檢定審批部門在內的整個行業(yè)，對生產(chǎn)、評價等體系均進行了大膽探索、縝密論證，最終走通了干細胞應用的產(chǎn)業(yè)化之路，首個干細胞藥品成功獲批。
再破藩籬，高端技術告別“高端”價格
“在細胞治療、基因治療等生物醫(yī)藥新賽道上，中國緊跟國際水平。”京東方智慧醫(yī)工研究院執(zhí)行院長劉帥說，我國已有多個CAR-T產(chǎn)品上市，干細胞治療產(chǎn)品也與發(fā)達國家?guī)缀跬缴鲜小?/p>
但受困于生物新賽道的個性化機制，大多數(shù)產(chǎn)品因需要“定制”而價格不菲。從數(shù)十萬元到數(shù)百萬元，高端醫(yī)療技術的價格讓普通民眾望塵莫及。劉帥說，要想實現(xiàn)普惠，真正面向人民生命健康培育新質生產(chǎn)力，必須解決高端技術的“高端”價格問題。
以細胞治療為例，當前治療要現(xiàn)用現(xiàn)制，保質期短，成本無法通過規(guī)?；a(chǎn)實現(xiàn)均攤?！按笠?guī)模制備、儲存等技術的攻克，有望讓細胞治療產(chǎn)品也能像藥物一樣在醫(yī)院里隨用隨取，降低成本且提高可及性?！眲浗榻B，京東方已開始NK細胞（免疫細胞的一種）規(guī)模化生產(chǎn)的探索，從最初只能培養(yǎng)擴增幾十倍，達到目前能擴增至5萬到10萬倍；培養(yǎng)純度也從原來的60％—80%，提升至現(xiàn)在的99%以上。未來，在自動化、人工智能等技術賦能下，細胞活性保存等一系列行業(yè)發(fā)展的共性問題有望逐步得以解決。
幾個月前，《細胞》雜志以封面文章的形式刊登了我國科研團隊新成果——通過基因編輯實現(xiàn)了通用型T細胞既消除排異反應又保留抗病功能，相關療法在臨床上得到證實。我國在通用型CAR-T技術方面實現(xiàn)引領。
“當下，日臻完善的技術正走出實驗室、走向護佑人民健康的事業(yè)中，但細胞治療產(chǎn)品的下游應用要求醫(yī)療機構具備相應的質控能力和技術水平，導致可及性受限?！眲浗ㄗh相關部門建立細胞治療臨床規(guī)范，進一步擴大開展細胞治療的醫(yī)療機構范圍，同時支持更廣泛的臨床機構與研發(fā)企業(yè)聯(lián)動，切實提升臨床療效。
“推動好技術走向臨床需要政策支持，比如北京市已將卵巢組織凍存移植的部分技術項目納入醫(yī)保?！比钕檠嘟ㄗh，完善生育支持政策體系，建立以卵巢組織凍存移植為核心的國家級生育力保護中心，以此推動技術普惠。
“在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新賽道上，‘中國創(chuàng)造’不僅要讓百姓用得上，還要用得起?！比钕檠嗾f。
